Новый препарат останавливает болезнь Хантингтона

болезнь Хантингтона

Это впервые когда препарату удается остановить прогрессирование этого серьезного нейродегенеративного заболевания, но не вылечить от него.

Группа исследователей из Центра Хантингтона при Университетском колледже Лондона разработала препарат, который останавливает развитие болезни Хантингтона, наследственное заболевание, которое разрушает некоторые нервные клетки в головном мозге, вызывает сильные локомоторные, когнитивные и эмоциональные проблемы и уменьшает продолжительность жизни.

Препарат находится на первой стадии тестирования, но первые испытания с больными прошли успешно. Новое соединение, которое разработали ученые, назвали IONIS-HTTRx, это первый препарат, которому удается уменьшить присутствие в мозге токсичного белка вызывающего эту болезнь. Только в Испании от этого заболевания страдают более 4 000 человек.

46 причин для надежды
Препарат был протестирован на 46 лицах из Германии, Канады и Великобритании, которые страдают от болезни Хантингтона и находятся на начальной стадии его развития. Каждому пациенту в спинномозговую жидкость вводили несколько доз IONIS-HTTRx, чтобы они дошли до мозга, где препарат значительно уменьшал уровни гентингтина, белка, который при мутации вызывал этот редкий недуг. Соединение действует на ген, который производил гентингтин, препятствует его выработке.

По словам Сары Табризи, директор Центра Хантингтона при Университетском колледже Лондона, «результаты исследования могут иметь жизненно важное значение для пациентов и их семей. Это первый раз, когда препарат снижает уровень токсичного белка вызывающего болезнь, и препарат оказался безопасным и переносимым больными. Теперь нужно провести клинические испытания с большим количеством людей, чтобы с уверенностью сказать, что соединение работает».

Если клинические испытания с большим участием людей подтвердят эффективность IONIS-HTTRx, мы столкнемся с большим медицинским прорывом, поскольку до сих пор известные методы лечения боролись с симптомами этого заболевания, но не замедляли его. Это правда, что соединение не вылечивает, но можно предотвратить обострение более разрушительных симптомов.

Исследование пока не опубликовано, готовится к публикации в научном журнале.

Что такое болезнь Хантингтона?
Люди, которые страдают от этого нейродегенеративного заболевания, рождаются с измененным геном, который его вызывает, но симптомы обычно появляются не ранее 30-40 лет. Первые признаки заболевания: нарушение равновесия, неуклюжесть и неконтролируемость движений. Развитие заболевания может привести к тому, что больной не сможет полноценно ходить, говорить или глотать. Некоторые больные перестают узнавать своих родственников, как и те, кто страдает от слабоумия.

Заболевшие этим недугом, как правило, не проживают более 20 лет после вынесения диагноза этой наследственной, неизлечимой и недееспособной нейродегенеративной патологии, у которой симптомы напоминают болезнь Альцгеймера, болезнь Паркинсона и бокового амиотрофического склероза.

Кроме того, наметились успехи в разработке вакцины от болезни Альцгеймера, которая сможет действовать на белки бета-амилоида и тау-белка, которые в больших количествах накапливаются в головном мозге и являются основной причиной развития болезни Альцгеймера.

Эта запись опубликована в Среда, 13 декабря, 2017 - 19:22. Вы можете оставить комментарий.

 
 

Оставить комментарий

 

;-) :| :x :twisted: :smile: :shock: :schu: :sad: :roll: :razz: :oops: :o :njam: :mrgreen: :lol: :laila: :idea: :grin: :gaf: :foto: :evil: :cry: :cool: :arrow: :???: :?: :!: